Marraskuussa korvattujen lääkkeiden luettelossa ei ollut lääkettä, joka säästää kroonista myelooista leukemiaa ja akuuttia lymfoblastista leukemiaa sairastavien ihmisten elämää. Tällä hetkellä lääkevalmistajan rahoittama lahjoitusohjelma poistetaan käytöstä, ja potilaat pyytävät edelleen terveysministeriöltä pääsyä innovatiivisiin hoitomuotoihin, jotka ovat Euroopassa vakiintuneita.
Puolalaiset, joilla ei ole mahdollisuutta saada korvausta sairauden kehittymistä estävästä lääkkeestä
Elämä riippuu usein potilaan saamasta innovatiivista lääkettä. Kroonista myelooista leukemiaa sairastavien potilaiden kansallisen yhdistyksen (PBS) jäsenet ovat pyrkineet muuttamaan vakavasti sairaiden kroonisen myelooisen leukemian ja akuutin lymfoblastisen leukemian kohtaloa. Ongelma herätti tiedotusvälineiden, parlamentaarikkojen, asiantuntijoiden ja monien hyvän tahdon ihmisten kiinnostuksen. Potilaiden tilanteen parantamiseen tähtäävien toimien päätyttyä he kuitenkin kokivat ymmärtämättömän terveysministeriön virkamiesten vastustuksen.
"Krooninen myelooinen leukemia" tai "akuutti lymfoblastinen leukemia" - tällainen maassamme tehty diagnoosi merkitsi viime aikoihin kuolemanrangaistusta. Lääketieteen kehityksen ansiosta on ilmestynyt läpimurtoava hengenpelastushoito ja siten toivo verisyöpää sairastaville potilaille. Innovatiivinen lääke voi estää taudin etenemistä, antaa heidän palata elämään ja työhön tai odottaa luuydinsiirtoa. Potilaiden ilo osoittautui ohikiitäväksi, koska kuukausittainen lääkehoito maksaa noin 28 000 zlotya. Heidän on otettava yksi tabletti päivässä loppuelämänsä ajan, mutta useimmilla diagnosoiduilla potilailla ei ole varaa tällaisiin kustannuksiin, vaikka ne olisivatkin heidän elämänsä kustannuksia.
PBS-yhdistys on toistuvasti vedonnut terveysministeriöön ja lähettänyt kirjeitä potilaille, joille on tehty epäonnistuneita hoitoja korvaavien valmisteiden avulla. Tämän ihmisryhmän ainoa pelastus ja elämäntoivo on Iclusig (ponatinibi). Se on lääkevalmiste, jolla on hengenpelastushoito potilailla, joille on kehittynyt resistenssi tai joilla on vasta-aiheita estäjien käytölle. 150 potilasta voi selviytyä, mutta välttämätön askel on ottaa käyttöön lääke, jolla on todistettu tehokkuus.
Parlamentaarisen terveysvaliokunnan jäseniä pyydettiin myös apua. Vuonna 2017 kansanedustajat Teresa Glenc, Józef Hrynkiewicz ja Jolanta Szczypińska antoivat parlamentaarisen päätöksen potilaista, joilla on PBSh ja OBL. Parlamentin jäsen Małgorzata Zwiercan, joka ei ole vielä saanut vastausta terveysministeriöltä.
Ainoa apu, jonka Puolan valtio on päättänyt tarjota näille taudeille kärsiville, on pääsy Iclusig-lääkkeeseen (ponatinibi) huumausaineteknologian hätätilanteissa. Sen piti olla nopea pelastus potilaille, jotka tarvitsevat lääkkeitä, jotka on rekisteröity Euroopassa, mutta joita ei korvata Puolassa. Nämä ovat potilaita, joille korvausluettelossa olevat lääkkeet eivät toimi, joten uusien hoitojen saaminen on heidän elämän tai kuoleman kysymys.
Valtuutettu, mutta korvaamaton Iclusig (ponatinibi) on viimeinen mahdollisuus potilaiden jatkoelämään, mikä vahvistetaan CML- ja OBL-potilaita hoitavien lääkäreiden mielipiteillä. Kiireellistä tarvetta saattaa lääke potilaiden saataville tuetaan sairaaloiden terveysministeriölle lähettämillä hakemuksilla osana tätä menettelyä. Lain toimintavuoden aikana ministeriö teki 10 myönteistä päätöstä lääkehoidon rahoittamisesta RDTL: n nojalla. Se ei riitä täyttämään heikoimpien tarpeita.
Liian pitkät toimenpiteet, jotka saattavat vaarantaa potilaiden elämän
Valitettavasti RDTL-menettelyssä on heikkouksia. Potilaat joutuivat pitkään, joskus kahden kuukauden odottamaan ministeriön päätöstä, mikä on hengenvaarallinen OBL-potilailla.Hoidon jatkuvuuden häiritsemisestä on riski, koska RDTL-tietueet edellyttävät tehon vahvistamista 3 kuukauden kuluttua, ja suostumus hoitoon kattaa myös 3 kuukautta. KML-potilaat pakotetaan lopettamaan hoito odottamalla tulosta ja terveysministeriön seuraavaa päätöstä, mikä vaikuttaa hoidon tehokkuuteen ja sen tehokkuuteen. Koska RDTL: n ja taloudellisten esteiden rahoittamiseen ei ole erillistä budjettia, kaikki sairaalat eivät pysty tarjoamaan rahoitusta hoitoon, vaikka ne saisivatkin jo terveysministeriöltä myönteisen päätöksen.
Prof. Tomasz Sacha hematologian osastolta ja klinikalta Collegium Medicumista Jagiellonian yliopistosta Krakovassa 14. terveysmarkkinoiden foorumin aikana.
- Esimerkki siitä, kuinka paljon sitä tarvitaan, on lääkeohjelma potilaille, joilla on krooninen myelooinen leukemia. Sieltä puuttuu kaksi tärkeää lääkettä. Ensimmäistä, ponatinibia, kolmannen sukupolven lääkettä, käytetään potilaille, jotka ovat tulenkestäviä ensimmäisen ja toisen linjan hoidolle. Se on tehokas ja antaa potilaille mahdollisuuden mennä remissioon. Sitä ei kuitenkaan ole saatavana lääkeohjelmassa, vaan hoito-ohjelman hätätilanteissa, mikä on taakka klinikoille, ja ohjelma edellyttää, että hoito arvioidaan kolmen kuukauden kuluttua ja toinen hakemus lähetetään terveysministeriölle. Mitä potilasta tulisi hoitaa tänä aikana? - esitti kysymyksen prof. Sacha.
Puolan standardiksi voidaan kutsua sairaiden elämää pelastavan hoidon tuen odottamista, virallisten päätösten puuttumista tai menettelyjen pitkäaikaisuutta. Pelko, avuttomuus, katkeruus ja viha - nämä tunteet kuvaavat sairaita viime aikoihin asti. Onneksi lääkkeen valmistajat päättivät auttaa. Vaikka valtion pitäisi antaa kansalaisilleen mahdollisuus jatkaa elämäänsä, Iclusig-lääkkeen (ponatinibin) valmistaja teki. Viimeisen kahden vuoden ajan lääkevalmistaja Angelini Pharma Polska on antanut palauttamatonta apua puolalaisille tarvitseville potilaille osana lahjoitusohjelmaa.
Valmistajan hyvän tahdon ansiosta 74 kroonista myelooista leukemiaa ja akuuttia lymfoblastista leukemiaa sairastavaa potilasta hoidettiin Iclusigilla (ponatinibi). Syyskuusta 2016 elokuuhun 2018 yritys lahjoitti 388 Iclusig-pakettia (ponatinibia) ilmaiseksi 9 miljoonan zlotyn arvosta.
- Osana Angelinin käynnistämää lahjoitusohjelmaa potilaita hoidettiin 22 kliinisessä keskuksessa Varsovassa, Białystokissa, Gdańskissa, Toruńissa, Szczecinissä, Lublinissa, Łódźissa, Olsztynissa, Gdańskissa, Zamośćissa, Krakovassa, Katowicessa, Poznańissa ja Wrocławissa. Alun perin apu suunniteltiin vuodeksi, mutta ponnistelujemme ansiosta puolalaisille potilaille tarkoitettu ohjelma pidennettiin kahteen vuoteen. Tämän ajanjakson jälkeen se on sammunut - varmistamme Iclusig-hoidon jatkamisen nykyisille potilaille, mutta uusiin toimiin ei sisälly vasta diagnosoitujen potilaiden ottaminen mukaan - sanoi Agnieszka Miąsek, hintapolitiikasta ja korvauksista vastaava johtaja Angelini Pharma Polskassa.
Kaikki terveysministeriön käsissä
Hallinnollisesta näkökulmasta valmistaja on aloittanut Iclusig-korvausprosessin, ja tässä vaiheessa se on ministeriön tehtävä. Huhtikuussa 2018 Angelini Pharma Polska jätti hakemuksen keskeyttää menettely lääkehoito-ohjelmien yhteydessä käytetyn Iclusigin (ponatinibin) korvaamisen ja virallisen myyntihinnan määrittämiseksi: "Kroonisen myelooisen leukemian (ICD-10 C.92.1) hoito ponatinibilla". ja "Philadelphian kromosomin (Ph +) akuutin lymfoblastisen leukemian hoito ponatinibilla (ICD-10 C91.0)". Terveysministeriö hyväksyi tämän hakemuksen. Valitettavasti sen jälkeen ei ole tapahtunut mitään, mikä voisi nopeuttaa korvausprosessia ja auttaa potilaita. Huolimatta siitä, että oli määrätty kaksi päivämäärää tapaamisille lääkevalmistajan kanssa, ministeriö peruutti molemmat niistä ilmoittamatta uutta päivämäärää. Valmistaja ilmoitti terveysministeriölle olevansa valmis puhumaan palautusprosessin saamiseksi positiiviseksi ratkaisuksi, mutta valtion on otettava vastuu kansalaistensa elämästä ja terveydestä.
KML- ja OBL-potilaat eivät ymmärrä, miksi haavoittuvimmille ihmisille ei vieläkään taata tarvittavaa hoitoa Puolassa. Iclusig (ponatinibi) hyväksyttiin Euroopan unionissa vuonna 2013. Tällä hetkellä se korvataan kaikissa EU-maissa paitsi Puolassa, Unkarissa ja Sloveniassa. Ihmiset, jotka tarvitsevat lääkettä, eivät myöskään voi hyväksyä toista näkökohtaa - miten he eroavat potilaista Romaniassa, Unkarissa, Bulgariassa, Ranskassa, Espanjassa, Belgiassa, Portugalissa ja monissa muissa maissa, jotka ovat antaneet potilailleen ilmaisen hoidon. Euroopan unionin maat korvaavat tehokkaan lääkehoidon, kun taas Puola pysyy Euroopan pyrstössä huolimatta siitä, että verisyöpäpotilaiden määrä kasvaa jatkuvasti.
- Syöpäpotilailla ei yleensä ole aikaa - ennen kuin uusi lääke korvataan Puolassa, jotkut potilaat eivät voi hyötyä nykyaikaisesta hoidosta. Siksi on erittäin tärkeää varmistaa uuden lääkkeen nopea saatavuus korvausjärjestelmässä verisyöpää sairastaville potilaille. Ja terveydenhuoltojärjestelmän kannalta sen pitäisi olla ensisijainen tavoite - sanoi kroonisen myelooisen leukemian potilaiden kansallisen avustajayhdistyksen puheenjohtaja Jacek Gugulski.
PBS-yhdistys
Kroonista myelooista leukemiaa sairastavien potilaiden kansallinen yhdistys tukee PBS-potilaita, heidän perheitään ja sukulaisiaan. Se järjestää sairauteen ja leukemian nykyaikaisiin hoitomenetelmiin liittyviä koulutus- ja tiedotuskampanjoita. Hän osallistuu kansallisten ja kansainvälisten järjestöjen työhön, jolla pyritään torjumaan neoplastisia sairauksia. Ennen kaikkea se pyrkii kuitenkin varmistamaan, että potilailla on täysi, tasa-arvoinen ja vapaa pääsy parhaisiin menetelmiin ja lääkkeisiin taudin voittamiseksi.
