Puolassa vietetyn maailman harvinaisten sairauksien päivän aikana, joka pidettiin tämän vuoden 29. helmikuuta. Varsovassa potilaat, potilasjärjestöjen johtajat, asiantuntijat ja terveysministeriön edustajat esittivät yhteenvedon vuodelta 2019, joka toi monia positiivisia korvauspäätöksiä. Potilaiden keskeistä kansallista harvinaisten sairauksien suunnitelmaa ei kuitenkaan ole vielä lopullisesti hyväksytty. MoH: n julistuksen mukaan hallituksen on tarkoitus hyväksyä asiakirja lopullisesti 30. kesäkuuta tänä vuonna.
Potilaat arvostavat terveysministeriön vuonna 2019 tekemien myönteisten korvauspäätösten määrää
Tänä vuonna tehtiin intensiivisiä töitä harvinaisten sairauksien kansallisen suunnitelman parissa. Terveysministeriön hyväksynnästä huolimatta pääministerin kanslia ei ole hyväksynyt lopullista versiota. Tätä varten tarvitaan vielä joitain selvennyksiä ja yksityiskohtia.
- Viime vuosi on osoittanut meille selvästi, että terveysministeriö on ottanut oikean suunnan harvinaisten sairauksien lääkekorvauksissa. Korvaus myönnettiin Fabryn taudista, akromegaliasta, Crohnin taudista tai Gaucherin taudista; hoito jatkui tyypin VI mukopolysakkaridoosia sairastavilla potilailla, ja EB-potilaat (alveolaarinen epidermaalinen erotus) saivat korvauksen heille tarvittavista erikoissidoksista - painotti Puolan potilaiden liiton presidentti Stanisław Maćkowiak.
- Viime vuoden positiivinen päätös entsyymikorvaushoidon korvaamisesta Fabryn taudissa osoitti meille, että terveysministeriö ei ole välinpitämätön harvinaisten sairauksien kärsimyksille. Hän avasi portin, joka oli ollut suljettu monien vuosien ajan Fabry-tautia sairastaville potilaille. Nykyään tämän taudin potilaat voivat vihdoin elää ilman pelkoa huomenna, kärsimättä ja kivuttomasti - Anna Moskal, Fabry-tautia sairastavien perheiden liiton puheenjohtaja.
- Suun kautta otettavan soplustaattiterapian korvaaminen tyypin I Gaucherin tautia sairastaville potilaille, joka tulee voimaan 1. maaliskuuta, on tärkeä innovaatio tämän taudin hoidossa ja merkittävä parannus jostakin taudin mutaatiosta kärsivien ihmisten elämänlaadussa. Mahdollisuus ottaa lääke kotona, töissä tai tien päällä ilman säännöllisiä laskimonsisäisiä infuusioita ja ilman kalliita ja aikaa vieviä sairaalahoitoja on monien potilaiden mahdollisuus elää normaalia elämää ja olla aktiivinen työssä. Lisäksi uusi terapeuttinen ratkaisu on myös läpimurto niille, jotka eri syistä eivät voi hyötyä muista hoitomuodoista, kertoi Bauzej Jelonek, Gaucherin tautia sairastavien perheiden yhdistys.
Terveysministeriö julistaa harvinaisia sairauksia koskevan kansallisen suunnitelman hyväksymisen viimeisen päivämäärän
Kansallista harvinaisten tautien suunnitelmaa ei ole vielä hyväksytty. Ministeriö julistaa määräajaksi: 30. kesäkuuta tänä vuonna. ja perustaa erillisen tiimin 2. maaliskuuta. Potilasyhteisö laskee kauan odotetun asiakirjan voimaantulon aikaisemmaksi.
Vuonna 2019 harvinaisten sairauksien kansalliseen suunnitelmaan liittyvä työ näyttää valmistuvan. Hallitus ei viimein hyväksynyt asiakirjaa, jonka potilasyhteisö on kehittänyt viime vuosina yhdessä, kuten viime vuonna odotettiin. Terveysministeriön, mukaan lukien ministerit Jacek Gadomski ja Maciej Miłkowski, julkilausuman mukaan sen on määrä tapahtua tämän vuoden 30. kesäkuuta mennessä.
- Odotamme innolla kansallisen harvinaisten sairauksien suunnitelman hyväksymistä. Toivomme vilpittömästi, että se tapahtuu ennen pääsiäistä. Valmisteltu asiakirja vastaa odotuksiamme ja mikä tärkeintä, se sopii lääkäreille strategiana. Harvinaisia sairauksia koskevan kansallisen suunnitelman nopea täytäntöönpano antaa lähitulevaisuudessa mahdollisuuden antaa viitteitä harvinaisia sairauksia käsitteleviin keskuksiin. Se liittyy niiden kriteerien määrittämiseen, jotka keskusten on täytettävä referenssikeskuksen aseman saamiseksi, ja niiden aktivointikorkotason asettamiseen. On myös tarpeen vauhdittaa harvinaisten sairauksien rekisterin luomista, kertoi Mirosław Zieliński, harvinaisten sairauksien hoidon kansallisen foorumin puheenjohtaja.
- Korvausten osalta odotamme lisää myönteisiä päätöksiä, jotka lisäävät nykyajan harvinaisille sairauksille, kuten PAH: lle (pulmonaaliarteriaalinen hypertensio), TTR-amyloidoosille, Duchennen taudille, Niemann Pickin taudille, kystiselle fibroosille ja Fabry-taudille (kolmas lääke, oraalinen) ja modernille hoidolle pääsyä. tarjotaan pääsy hydrofiilisiin katetreihin potilaille, joilla on synnynnäinen spina bifida. Potilasyhteisönä odotamme korvauslain muuttamista, jolla otettaisiin käyttöön uudet säännöt harvinaisille sairauksille tarkoitettujen lääkkeiden arvioimiseksi MCDA: n perusteella (monikriteerinen päätösanalyysi), myös siinä laajuudessa, joka mahdollistaa uusien geeniterapioiden, kuten CAR-T: n, korvaamisen hakemisen. Odotusten toteutuessa on tarpeen sisällyttää harvinaiset sairaudet terveysministerin prioriteettiluetteloon - tiivisti Mirosław Zieliński.
Harvinaisia sairauksia käsittelevän ryhmän perustaminen
Konferenssissa läsnä ollut terveysministeriön edustaja, ministeri Maciej Miłkowski ilmoitti harvinaisia sairauksia koskevan suunnitelman täytäntöönpanon viimeistään 30. kesäkuuta 2020. Asiakirja toimitettiin ministerineuvoston pysyvälle komitealle viime vuoden marraskuussa. Nyt on tarpeen laatia operatiivinen suunnitelma. Ministeriön ilmoituksen mukaan 2. maaliskuuta 2020 perustettiin harvinaisten sairauksien työryhmä. Ryhmän tavoitteena on kehittää harvinaisten sairauksien potilaiden kannalta tärkeitä ratkaisuja, joiden tavoitteena on:
- parantamalla harvinaisten sairauksien diagnosointia ja hoitoa Puolan tasavallassa Euroopan unionissa hyväksyttyjen standardien mukaisesti;
- varmistetaan korkealaatuisten ja innovatiivisten terveydenhuoltopalvelujen saatavuus;
- harvinaisia sairauksia koskevan tiedon kehittäminen ja levittäminen.
Ryhmän puheenjohtajana toimi prof. tohtori hab. n. med. Krystyna Chrzanowska, "Lasten muistomerkki-terveyskeskus" -instituutin edustaja, ORPHANET-hankkeen kansallinen koordinaattori.
Ryhmän nimittäminen lupauksella sisällyttää harvinaiset sairaudet Puolan tasavallan terveysprioriteettiluetteloon ja terveysministeriön johdonmukainen vuoropuhelu potilaiden kanssa korvausluetteloiden laajentamisesta kustannustehokkailla hoidoilla ja lääkinnällisillä laitteilla antaa meille toivoa, että vuosi 2020 tulee puolalaisille potilaille vuodeksi. läpimurto ja tuo harvinaisten sairauksien kysymykset pysyvästi Puolan oikeusjärjestykseen.
