Fabrazyme

Yksi injektiopullo sisältää 5 mg tai 35 mg agalsidaasibeetaa.

Toiminta

Agalsidaasibeeta - ihmisen α-galaktosidaasi A: n rekombinanttimuoto, joka on valmistettu yhdistelmä-DNA-tekniikalla käyttäen kiinanhamsterin munasarjasoluviljelmää (rekombinanttimuodon aminohapposekvenssi sekä sitä koodaava nukleotidisekvenssi ovat identtisiä α-galaktosidaasin luonnollisen muodon kanssa). Se on entsyymi, joka katalysoi GL-3: n hydrolyysiä. Puute sen aktiivisuudessa Fabry-taudin aikana aiheuttaa GL-3-varastoinnin monentyyppisissä soluissa, mukaan lukien endoteelisolut ja parenkymaaliset solut. Hoito valmisteella johtaa GL-3-kerrostumien merkittävään vähenemiseen munuaisissa, sydämessä ja ihossa. Laskimonsisäisen annon jälkeen agalsidaasi beeta poistuu nopeasti verenkierrosta ja imeytyy verisuonten endoteelisolujen ja parenkymaalisolujen lysosomeihin. T0,5 eliminaatiovaiheessa on 45-100 min.

Annostus

Suonensisäisesti. Hoidon tulee suorittaa lääkäri, jolla on kokemusta Fabryn tautia tai muita perinnöllisiä metabolisia sairauksia sairastavien potilaiden hoidosta. Suositeltu annos on 1 mg / kg ruumiinpainoa. kerran 2 viikossa Joillakin potilailla 1 mg / kg: n aloitusannoksen jälkeen. 2 viikon välein 6 kuukauden ajan, annos 0,3 mg / kg 2 viikon välein käytettynä voidaan tukea GL-3-kerrostumien vähenemistä tietyissä solutyypeissä; Näiden havaintojen pitkäaikaista kliinistä merkitystä ei kuitenkaan ole osoitettu. Erityiset potilasryhmät. Munuaisten vajaatoimintaa sairastavilla potilailla annosta ei tarvitse muuttaa. Tutkimuksia ei ole tehty maksan vajaatoimintaa sairastavilla potilailla. Turvallisuutta ja tehoa ei ole osoitettu yli 65-vuotiailla potilailla. mitään annostusohjelmaa ei tällä hetkellä voida suositella. Tutkimuksia 0–7-vuotiailla lapsilla ei ole tehty eikä lääkkeen turvallisuutta ja tehoa tässä ikäryhmässä ole varmistettu. annostusohjelmaa ei voida suositella. 8-16-vuotiaiden lasten annosta ei tarvitse muuttaa. Tapa antaa. Infuusiokuiva-aine välikonsentraatiksi infuusionestettä varten, liuotetaan injektionesteisiin käytettävään veteen, laimennetaan sitten 0,9% natriumkloridilaskimoon annettavalla liuoksella ja annetaan laskimonsisäisenä infuusiona. Alkuperäinen infuusionopeus ei saisi ylittää 0,25 mg / min (15 mg / h). Jos potilas sietää lääkettä hyvin, infuusionopeutta voidaan lisätä asteittain seuraavilla infuusioilla. Kotiinfuusioita voidaan harkita potilailla, jotka sietävät niitä hyvin. Potilaiden, joilla on haittavaikutuksia koti-infuusioiden aikana, on lopetettava infuusio välittömästi ja pyydettävä terveydenhuollon ammattilaisen huomiota. Seuraavien infuusioiden suorittaminen voi vaatia kliinisiä olosuhteita. Kotiannoksen annos ja nopeus on pidettävä vakiona, eikä niitä saa muuttaa ilman terveydenhuollon ammattilaisen valvontaa.

Käyttöaiheet

Pitkäaikainen entsyymikorvaushoito potilailla, joilla on vahvistettu Fabry-taudin diagnoosi (a-galaktosidaasi A-puutos). Lääke on tarkoitettu aikuisille, nuorille ja yli 8-vuotiaille lapsille.

Vasta-aiheet

Hengenvaarallinen yliherkkyys (anafylaktinen reaktio) vaikuttavalle aineelle tai jollekin apuaineelle.

Varotoimenpiteet

Agalsidaasibeeta (r-hαGAL) on rekombinanttiproteiini, joten IgG-vasta-aineiden kehittymistä voidaan odottaa potilailla, joilla on vain vähän tai ei lainkaan entsyymiaktiivisuutta; IgG-vasta-aineet r-hαGAL: lle kehittyvät yleensä useimmilla potilailla 3 kuukauden kuluessa valmisteen ensimmäisestä antamisesta. Potilailla, joilla on vasta-aineita r-hαGAL: lle, on suurempi infuusioon liittyvien reaktioiden riski, ja tällaisilla potilailla on noudatettava varovaisuutta annettaessa agalsidaasi beeta uudelleen; vasta-ainetasoja on seurattava. Lievissä tai kohtalaisissa infuusioon liittyvissä reaktioissa lääkkeen antonopeus voidaan pienentää 10 mg / h: aan ja / tai esilääkittää antihistamiinien, parasetamolin, ibuprofeenin ja / tai kortikosteroidien kanssa. Kuten muidenkin laskimonsisäisten proteiinia sisältävien lääkkeiden kohdalla, allergiatyyppisiä yliherkkyysreaktioita voi esiintyä; vakavien allergisten tai anafylaktisten reaktioiden tapauksessa valmisteen anto on lopetettava välittömästi ja aloitettava asianmukainen hoito. Potilailla, joilla on pitkälle edennyt munuaissairaus, agalsidaasibeeta-hoidon munuaisvaikutus voi olla vähäinen.

Ei-toivottu toiminta

Hyvin yleiset: päänsärky, parestesia, pahoinvointi, oksentelu, vilunväristykset, kuume, kylmän tunne. Yleiset: nenänielun tulehdus, huimaus, uneliaisuus, hypestesia, polttava tunne, letargia, pyörtyminen, lisääntynyt kyynelvuoto, tinnitus, perifeerinen huimaus, takykardia, sydämentykytys, bradykardia, punoitus, hypertensio, kalpeus , hypotensio, kuumat aallot, hengenahdistus, nenän tukkoisuus, kurkun kireys, hengityksen vinkuminen, yskä, paheneva hengenahdistus, vatsakipu, ylävatsakipu, ylävatsan epämukavuus, vatsavaivat, suun hypestesia, ripuli, kutina, nokkosihottuma, ihottuma, punoitus, yleistynyt kutina, angioneuroottinen ödeema, kasvojen turvotus, makulopapulaarinen ihottuma, raajakipu, lihaskipu, selkäkipu, lihaskouristukset, nivelkipu, lihasjännitys, tuki- ja liikuntaelinten jäykkyys, uupumus, epämukava tunne rinnassa, kuumotus väsymys, raajojen turvotus, rintakipu, voimattomuus, kipu, kasvojen turvotus, hypertermia. Melko harvinaiset: nuha, hyperestesia, vapina, silmien kutina, silmien hyperemia, korvan turvotus, korvakipu, sinusbradykardia, perifeerinen kylmyys, bronkospasmi, nielun ja kurkunpään kipu, nuha, nopea hengitys, ylemmän traktorin tukkoisuus Hengitysteiden häiriöt, dyspepsia, dysfagia, syanoosin marmoroituminen, punoittava ihottuma, kutinainen ihottuma, ihon värimuutokset, epämukavuus ihossa, tuki- ja liikuntaelinten kipu, kuuman ja kylmän tunne, flunssan kaltaiset oireet, infuusiokohdan kipu, infuusiokohdan reaktio, pistoskohdan tromboosi, huonovointisuus, turvotus. Tuntematon: anafylaktoidinen reaktio, hypoksia, leukosytoklastinen vaskuliitti, vähentynyt hapettuminen. Suurin osa lääkkeeseen liittyvistä haittavaikutuksista voidaan katsoa johtuvan IgG-vasta-aineiden muodostumisesta ja / tai komplementin aktivaatiosta. IgE-vasta-aineita havaittiin pienellä määrällä potilaita. Turvallisuusprofiili lapsilla (yli 7-vuotiailla) ja nuorilla ei eroa aikuisilla.

Raskaus ja imetys

Sitä ei tule käyttää raskauden aikana, ellei se ole selvästi välttämätöntä (lääkkeen käytöstä raskaana oleville naisille ei ole riittävästi tietoa). Agalsidaasi beeta voi siirtyä äidinmaitoon. Koska vaikutuksista imeväisiin ei ole tietoa, ruokinta on lopetettava valmisteen käytön aikana.

Kommentit

Antopäivänä voi esiintyä huimausta, uneliaisuutta ja pyörtymistä, mikä voi rajoittaa kykyä ajaa autoa tai käyttää koneita. Säilytä lääke 2-8 astetta C.

Vuorovaikutukset

Lääkettä ei tule antaa klorokiinin, amiodaronin, monobentsonin tai gentamisiinin kanssa solunsisäisen α-galaktosidaasiaktiivisuuden estämisen riskin vuoksi. Agalsidaasi-beeta-aineenvaihdunnan vuoksi se ei näytä olevan osallisena sytokromi P450: n välittämissä lääkkeiden yhteisvaikutuksissa.

Valmiste sisältää ainetta: agalsidaasibeeta