28. helmikuuta 2017 harvinaisten sairauksien päivä pidetään seitsemännen kerran Puolassa. Tähän mennessä on diagnosoitu yli 7000 harvinaista tautia, jotka vaikuttavat 2 miljoonaan puolalaiseen. Vaikka potilaat ovat hakeneet asianmukaista lääketieteellistä hoitoa lähes vuosikymmenen ajan, heidän tilanteensa on edelleen yksi vaikeimmista Euroopassa.
Harvinaisten tautien päivä on loma, jota vietetään yli 100 maassa ympäri maailmaa. Tämän vuoden juhlat pidetään iskulauseena "Tuomme toivoa". Kuten tapahtuman järjestäjä, harvinaisten sairauksien hoidon kansallinen foorumi, korostaa, että tämä on erityinen hetki vuodesta, jolloin potilaat puhuvat yhdessä syystä - ja siitä on paljon puhuttavaa.
Tähän mennessä on tunnistettu 7000 harvinaista tautia. Jokainen 25. lapsi syntyy tämän sairauden kanssa. Jotkut sairaudet ilmaantuvat vasta murrosiässä tai aikuisuudessa.
- Ensimmäinen ongelma, jonka potilaat kohtaavat matkalla, on saada oikea diagnoosi. Puolassa ei ole erikoistuneita keskuksia, joissa asiantuntijoilla olisi kokemusta harvinaisten sairauksien erotusdiagnoosista. Harvinaiset sairaudet ovat usein monioireisia sairauksia, joten potilaat tarvitsevat kokonaisvaltaista hoitoa asiantuntijoilta, jotka pystyvät yhdistämään oireet tehokkaasti ja tekemään diagnoosin, Mirosław Zieliński korostaa.
Potilaat vaativat, että Puolaan perustettaisiin harvinaisten sairauksien pääkeskus, jonka tehtävänä on nimetä tietyille taudeille tarkoitettuja vertailukeskuksia koko maahan. Tällä hetkellä ministeriö työskentelee muiden keskusten sertifiointiperiaatteiden mukaisesti maantieteellisten ja demografisten kriteerien mukaisesti. Joidenkin harvinaisten sairauksien monimuotoisuuden ja vähäisen esiintymisen vuoksi asiantuntijat ehdottavat voimien yhdistämistä maamme ulkopuolisten vertailukeskusten kanssa. Sitten potilaat voisivat saada tarvittavaa apua toisessa Euroopan maassa, joka on jo kehittänyt järjestelmän hoitamaan tiettyä sairausyksikköä. Tehokas ja oikea diagnoosi avaa tien hoitoon ja antaa monissa tapauksissa mahdollisuuden pysäyttää taudin kehitys ja elää aktiivista elämää.
Tietämisen arvoinen- Olemme taistelleet harvinaisia sairauksia vastaan 10 vuotta. Tällä juhlavuodella on kuitenkin hieman katkera jälkimaku.Potilailla on edelleen ongelmia erikoislääkäreiden kanssa, he etsivät sairauksia vuosia. Vaikka he saisivat diagnoosin, monilla heistä ei ole mahdollisuutta hoitoon tai heidän on etsittävä sitä maamme ulkopuolella. Meiltä puuttuu rekistereitä ja erikoistuneita keskuksia, jotka voisivat hoitaa harvinaisten sairauksien potilaiden kattavaa hoitoa. Valitettavasti olemme edelleen linssi, joka näyttää kaikki Puolan terveydenhuoltojärjestelmän puutteet ja sijoittaa Puolan jälleen Euroopan hännään - kertoo Mirosław Zieliński, harvinaisten sairauksien hoidon kansallisen foorumin puheenjohtaja.
Harvinaisten tautien rekisteri
Viitekeskusten aihe liittyy erottamattomasti postulaattiin luoda Puolan harvinaisten sairauksien rekisteri, joka olisi yhdenmukainen maailman muiden rekisterien kanssa. Rekisterin perustaa terveysministeriö, ja tiedot keräävät vertailukeskukset. Laajentuvan asiakirjan on oltava tietopohja, jota asiantuntijat, perusterveydenhuollon lääkärit, potilaat sekä hoitoa rahoittavat elimet - esim. Kansallinen terveysrahasto - voivat käyttää.
Hoito
Harvinaisille sairauksille omistetut lääkkeet ovat enimmäkseen innovatiivisia hoitomuotoja, joita kutsutaan harvinaislääkkeiksi. Puolassa potilailla on 18 korvattavaa hoitoa. Tällä hetkellä 212 harvinaislääkettä on rekisteröity ja myyntilupa Euroopan lääkevirastossa.
- Harvinaislääkkeiden tuotantoon liittyvä edistynyt tekninen prosessi ja kymmenet kliiniset tutkimukset tarkoittavat, että hoidot voivat olla kalliita. Meidän on kuitenkin muistettava, että meidän ei pitäisi katsoa harvinaislääkkeitä samoilla perusteilla kuin arvioimme yleisten sairauksien yhteydessä käytettyjä lääkkeitä. Vaikka niiden alkuperäinen hinta saattaa olla suuri, on muistettava, että ne on omistettu paljon pienemmälle väestölle. Usein yksi harvinainen sairaus vaikuttaa vain muutamaan tai kymmeneen potilaaseen Puolassa - korostaa Mirosław Zieliński.
Kustannustehokkuus on edelleen este Puolassa, mikä estää hoidon saamisen esimerkiksi Fabryn taudista tai Duchennen oireyhtymästä kärsiville ihmisille. Siksi yhteiskunnat ajavat oikeuksiaan usein tuomioistuimessa ja taistelevat ainoan käytettävissä olevan hoidon puolesta. Hallintotuomioistuinten tuomioista huolimatta ne ovat edelleen hoitamatta. Positiivinen signaali potilaille voi olla viime aikoina toteutettu korvauslaki, joka lähetettiin julkiseen kuulemiseen. Tarkistuksen mukaan lääkeyritykset voivat perustella lääkkeen hinnan. Yritysten on osoitettava edut Puolan taloudelle, joka voi johtua erityishoidon tarjoamisesta. Kuten Mirosław Zieliński korostaa, tämä on askel, joka saattaa viedä meidät lähemmäksi yksilöllistä ja suotuisaa lähestymistapaa harvinaislääkkeisiin, lukuun ottamatta hintakriteeriä, joka on toistaiseksi ollut tärkein este lääkkeiden korvaamisprosessissa. On kuitenkin muistettava, että monet huumeiden tuottajat ovat yrityksiä, joiden pääoma ja resurssit sijaitsevat muissa Euroopan maissa.
Tietämisen arvoinenHarvinaisia sairauksia koskeva kansallinen suunnitelma
Viime vuonna vietetyn harvinaisten sairauksien päivän aikana nimitettiin harvinaisten sairauksien ministeriryhmä, jonka päätehtävänä oli saada päätökseen harvinaisten tautien kansallisen suunnitelman valmistelu - asiakirja, jonka Puolan tulisi kehittää vuoden 2013 loppuun mennessä Euroopan komission suositusten mukaisesti. valmistuu pian ja antaa ohjeita harvinaisten sairauksien terveys- ja sosiaalihuollon sääntelyyn.
- Toivomme vilpittömästi, että potilaiden kiireelliset ongelmat löytävät ratkaisun syntymässä olevaan harvinaisten sairauksien kansalliseen suunnitelmaan. Tiedämme kuitenkin, että tämä on vain etenemissuunnitelma, joka vaatii erillisen toteutusstrategian, sanoo Mirosław Zieliński.
Toivo kehityksessä
Myös Euroopassa on rekisteröity yhä enemmän teknisesti edistyneitä hoitomuotoja, myös harvinaisten sairauksien hoidossa. - Euroopan unioni pitää Eurooppa 2020 -suunnitelmassa erittäin tärkeänä kliinisten tutkimusten kehittämistä. Tämän suuntauksen on ilmoittanut myös terveysministeriö, joka haluaa osana korvauslakiin tehtävää suurta muutosta rohkaista Puolan lääketeollisuutta tutkimaan uusien orpohoitojen etsintää. Puhutaan myös ei-kaupallisten kliinisten tutkimusten suorittamisesta Puolassa - lisää Mirosław Zieliński.
Tällä hetkellä monet potilaat etsivät kliinisten tutkimusten ja kokeellisten hoitojen saatavuutta Puolan ulkopuolella.
Harvinaisten tautien päivä
Tämän vuoden harvinaisten sairauksien päivä on mahdollisuus osallistuville potilaille ja organisaatioille tavata terveysministeriön edustajia, joka otti tämän tapahtuman suojeluksen. Yhdessä he keskustelevat kiireellisimmistä tarpeista ja välittömistä suunnitelmista.
Tämän vuoden harvinaisten sairauksien päivän aloitti sosiaalisen median kampanja # NiesemyNadzieja, jonka tarkoituksena on kiinnittää huomiota harvinaisiin sairauksiin ja puolalaisten potilaiden ongelmiin. Legia Warszawan ja Ruch Chorzówin pelaajat osallistuivat siihen ensimmäisinä pelaamalla 22 kierroksen LOTTO Ekstraklasan ottelun, jonka tarkoituksena oli lisätä tietoisuutta harvoista sairauksista ja tukea potilaita. Kampanja kestää helmikuun loppuun ja kuka tahansa voi osallistua siihen.
Lisätietoja toiminnasta ja harvoista sairauksista löytyy verkkosivuilta:
- www.nadziejawgenach.pl
- www.dzienchorobrzadkich.pl
- www.rzadkiechoroby.pl
