Näemme näkyvää lääketieteellistä edistystä melkein kaikilla neurologian alueilla. Monet potilaat ja lääkärit odottavat kuitenkin edelleen uusia hoitomuotoja, jotka helpottavat taudin elämää potilailla. Miksi neurologisista sairauksista on tulossa kasvava haaste, missä neurologian alueet ovat edenneet viime vuosina ja mitä potilaat odottavat, sanoo prof. Jarosław Sławek, Puolan neurologiseuran puheenjohtaja.
Professori, mitkä neurologiset sairaudet ovat tällä hetkellä haastavimmat?
Kehittyneiden maiden yhteiskunnat, mukaan lukien Puola, kohtaavat yhteiskunnan asteittaista ikääntymistä. Tämä aiheuttaa lukuisia sekä lääketieteellisiä että taloudellisia haasteita. Ikääntymiseen liittyvistä neurologisista sairauksista epäilemättä kaksi ryhmää ovat tällä hetkellä haastavimmat - aivohalvaukset ja neurodegeneratiiviset sairaudet, erityisesti Alzheimerin ja Parkinsonin taudit. Ikä on suurin näiden tautien riskitekijä. Elinajanodote on kasvanut merkittävästi viimeisen sadan vuoden aikana - 1900-luvun alussa keskimääräinen elinaika oli 50, nyt se on noin 80 - joten neurologisilla sairauksilla varustettujen määrä kasvaa. 90 vuoden iän jälkeen jopa 40 prosentilla väestöstä on kognitiivisia häiriöitä. Taistelemme neurologisilla ongelmilla ja niiden terveys- ja taloudellisilla seurauksilla yhä enemmän.
Missä neurologisista sairauksista näet erityistä edistystä potilaiden farmakologisessa hoidossa?
Lähes kaikilla neurologisilla alueilla on tapahtunut vallankumous. Hyvin huomattava muutos on tapahtunut multippeliskleroosin hoidossa, jossa meillä ei ollut tehokasta lääkitystä vasta 30 vuotta sitten. Tänään meillä on lähes 10 lääkettä, joita on jo tai tulee olemaan markkinoilla, myös Puolassa, koska tällä hetkellä ne ovat rekisteröinti- tai korvausprosessissa. Nämä hoidot, mukaan lukien biologiset hoidot, ovat erittäin moderneja. Ne antavat potilaiden toimia "normaalisti" ja pidentävät tätä aikaa merkittävästi.
Nämä eivät ole vielä lääkkeitä, jotka kykenevät parantamaan sairaita, mutta ne vähentävät merkittävästi vammaisuutta ja hidastavat taudin kulkua. Toinen neurologian alue, jolla on tapahtunut suurta edistystä, on epilepsia, jossa 20 vuoden aikana on ilmestynyt monia uusia lääkkeitä, molekyylejä ja kirurgisia menetelmiä, mukaan lukien vagus-hermo. Toinen yleinen sairaus, johon meillä on läpimurtohoitoja, on "Parkinsonin tauti". Meillä on täällä useita tehokkaita lääkkeitä. 1990-luvun lopulta lähtien meillä on ollut myös syviä aivostimulaatiohoitoja, ts. Implantoimme elektrodeja aivoihin, jotka on liitetty ulkoiseen stimulaattoriin (DBS), jotka vähentävät tämän taudin oireita monien vuosien ajan. Puolan ajan infuusiohoitoja on ollut saatavilla kahden vuoden ajan vaihtoehtona aivostimulaatioleikkauksille, kuten ihonalainen apomorfiini tai enteraalinen duodopa.
Myös aivohalvauksessa - 1990-luvulta lähtien meillä on ollut menetelmä, jolla verihyytymät aivoissa liukenevat (ns. Laskimonsisäinen trombolyysi), ja vuodesta 2015 lähtien mekaaninen trombektomia, jota on hitaasti saatavana myös Puolassa. Jopa vakavien migreenimuotojen hoidossa on tullut uusia ja erittäin tehokkaita biologisia hoitoja: botuliinitoksiini ja monoklonaaliset vasta-aineet.
Hoidamme spastisuutta ja dystoniaa tehokkaasti botuliinitoksiini-injektioilla. Hoidamme tulehduksellisia neuropatioita (perifeeristen hermojen vaurioita) ja monia muita hermoston autoimmuunisairauksia immunoglobuliinien laskimonsisäisinä infuusioina. Myös harvinaisten sairauksien hoidossa on edistytty huomattavasti: selkärangan lihasten surkastuminen, Pompen ja Fabryn tauti.
Siksi voidaan sanoa, että edistystä tapahtuu melkein kaikilla neurologian alueilla, vaikka poikkeuksia ovat kaksi edelleen vaikeasti hoidettavaa tautia - Alzheimerin tauti ja amyotrofinen lateraaliskleroosi. Ensimmäinen on yleisin dementian muoto, toinen on suhteellisen harvinaista ja erittäin vaikeasti hoidettava (kuuluisan fyysikon S. Hawkingin tapaus). Sen kulku on erittäin dramaattinen potilaille, jotka menettävät voimansa, joilla on lihasten surkastuminen, lisääntyy paresis, menettävät kyvyn hengittää ja ovat täysin tietoisia sairaudestaan.
Mitkä uudet innovatiiviset lääkkeet parantavat erityisesti hoidon tehokkuutta? Kuinka potilaiden elämä muuttuu innovatiivisten hoitomuotojen käyttöönoton jälkeen?
Lääketieteen innovatiivisia hoitomuotoja ovat biologiset hoidot, monoklonaaliset vasta-aineet, joiden tarkoituksena on vahingoittaa ja neutraloida proteiineja. Näiden vasta-aineiden suurin käyttö on multippeliskleroosissa. Niitä käytetään myös migreenissä, jossa vasta-aineet hyökkäävät kivusta vastuussa oleviin proteiineihin.
Innovatiivisen hoidon ansiosta taudin kulku hidastuu - esim. Migreenissä päänsärkyjen tiheys ja voimakkuus vähenevät merkittävästi. Alzheimerin ja Parkinsonin tauteissa käsitellään biologisia hoitoja, mutta näiden tutkimusten tuloksia ei ole vielä nähtävissä. Meillä on horisontissa erittäin lupaava geeniterapia, jota voidaan soveltaa silloin, kun toimintahäiriö johtuu geenin vaurioista. Tällainen tutkimus on jo käynnissä Huntingtonin ja Parkinsonin taudissa.
Voisiko professori kertoa meille potilaasta, jonka elämä on muuttunut nykyaikaisten lääkkeiden käytön ansiosta?
Käytännössäni on useita esimerkkejä, joissa nykyaikainen hoito on muuttanut potilaiden elämää. Ajattelen erityisesti multippeliskleroosia sairastavia potilaita.
Yksi potilaisistani, nuori tyttö, kiitos innovatiivisen hoidon toimii täysin normaalisti - hän meni naimisiin, perusti oman kielikoulun, synnytti lapsen ja nauttii elämästä. Toinen multippeliskleroosia sairastanut potilas kamppaili valtavan lihaskudoksen kanssa. Hän sai baklofepumpun antamaan lääkettä lihasten rentouttamiseksi. Tämän ansiosta hän voi elää normaalisti ja itsenäisesti lähes 20 vuotta uusiutumisista ja taudin etenemisestä huolimatta.
Ajattelen myös Parkinsonin tautia sairastavaa potilasta, joka on kestänyt yli 10 vuotta. Tämä nainen, vaikkakin jo 70 vuoden jälkeen, oli silti hyvässä biologisessa ja henkisessä kunnossa. Puolet päivästä päivästä hän oli ns. se oli epäkunnossa. Olemme sijoittaneet hänet nykyaikaiseen duodopa enteraaliseen hoitoon ja nyt hän työskentelee käytännössä koko päivän, pienillä tahattomilla liikkeillä. Tai potilas, jolla on aikaisin alkava Parkinsonin tauti ja joka sairastui ennen 30-vuotiaita. Vuonna 2003 istutettuaan syvän aivostimulaation hän meni naimisiin, sai lapsen, ajaa autoa.
Saavatko puolalaiset potilaat moderneja lääkkeitä?
Valitettavasti kaikkia muualla saatavia lääkkeitä ei ole saatavana myös meiltä. Epäsuhteet harvinaisten sairauksien alueella ovat erityisen näkyviä. Nämä ovat yleensä erittäin kalliita hoitomuotoja, joita niiden todistetusta tehokkuudesta huolimatta Puolassa ei korvata hinnan takia tai jotka ovat saatavilla, mutta hyvin rajalliselle potilasryhmälle.
Mitä uusia hoitoja potilaat odottavat?
Tällä hetkellä lääkkeitä ei korvata vakavimmasta migreenimuodosta kärsiville potilaille. Sairas henkilö voidaan sulkea pois elämästä yli puoleksi kuukaudeksi, hän on sairauslomalla, ja nämä ovat valtion kustannuksia. Siksi olisi hyödyllistä sekä potilaille että budjetille, että nämä lääkkeet palautettaisiin. Tätä tekevät kehittyneet maat, muuntamalla hoidon edut töihin tulevan työntekijän ansioiksi.
Vaikka tämä ei koske farmakologista hoitoa, en voi jättää mainitsematta, että potilaat odottavat nykyaikaisempaa menetelmää iskeemisen aivohalvauksen hoidossa - ns. mekaaninen trombektomia. Mikä on suurin lääkäreiden ja aivohalvauspotilaiden tehtävä tällä hetkellä, on rajoittaa pääsyä tähän menetelmään. Pilottihankkeiden osana on tarkoitus käynnistää vain 7 keskusta, ja loput avataan lähivuosina. Tämä tarkoittaa, että tehokas menetelmä, joka säästää potilaiden tehokkuutta ja elämää, ei ole käytettävissä yli puolelle puolalaisista.
Monet lääketieteen ratkaisut, mukaan lukien neurologia, vaativat nopeaa toimintaa. Jotkut niistä ovat luonteeltaan organisatorisia, kuten lasten sairaalassa oleskelun jäykkien aikakehysten poistaminen, ja ne voivat tuoda nopeita tuloksia esimerkiksi lääketieteellisten palvelujen saatavuuden (jonojen lyhentämisen) muodossa. Mutta se vaatii keskusteluja, tapaamisia, vakavaa hoitoa lääkäreiden, neurologien ja terveysministeriön tai Kansallisen terveysrahaston välillä.
Yhteenvetona - neurotieteessä on tapahtunut näkyvää edistystä monilla aloilla - monet potilaat, joilla oli lauseena neurologinen sairaus, voivat nyt nauttia elämästä ja toimia hyvin. Lääkäreillä on kuitenkin edelleen monia hoitoja, lääkkeitä, mutta ennen kaikkea potilaat odottavat.
